（健康快讯）基因编辑技术成功剔除小鼠艾滋病病毒

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近日，美国《分子治疗》杂志公布了美国天普大学中国科学家胡的最新研究成果:他们利用基因编辑技术，从人源化小鼠的多个器官和组织中高效去除人类HIV，推动基因治疗向人类临床试验迈出重要一步。

在以前的研究中，胡的团队已经成功地利用基因编辑技术，有效地消除了体外培养的人类细胞系、从艾滋病患者体内提取的T免疫细胞和转基因小鼠中的HIV。

这项新研究更进一步。他们首先将人类骨髓(B)、肝脏(L)和胸腺(T)组织或细胞移植到小鼠体内，并对人源化blt小鼠进行“重新编程”，使其具有与人类相同的HIV感染和潜伏模式。然后以腺相关病毒(aav)为载体，将crispr/cas9基因编辑工具，即所谓的“基因魔法剪刀”，运送到潜伏HIV感染的人源化blt小鼠体内。2到4周后，他们检测了小鼠的几个器官和组织，发现艾滋病毒基因组被有效地去除了。

众所周知，艾滋病病毒基因是“善变”的。胡的团队这次提出了新的思路，用多靶基因编辑代替单靶，以遏制病毒逃逸。他们为HIV的转录区和结构区设计了4个导向RNA(核糖核酸)，将cas9酶导向预定位置，实现多靶点切除，显著提高了HIV的去除效率。用“基因魔法剪刀”消灭HIV还有一个好处:不影响靶细胞的存活和功能，即“只杀病毒不杀细胞”。

胡说，目前，基因编辑疗法不能完全消除动物体内的艾滋病病毒，但可以显著减少潜伏病毒的数量。因此，将其与抗逆转录病毒药物结合将是一种有希望的艾滋病治疗策略。(记者聂)