（健康快讯）20年来首个血友病新药获批！可预防血友病出血

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最近，美国食品和药物管理局批准了罗氏药物Hemlibra (Chemizumab-KxWh)作为预防、预防或减少成人和儿童血友病A抑制剂出血事件的常规方法。

美国食品和药物管理局药物评估和研究中心血液和肿瘤产品办公室代理主任、美国食品和药物管理局癌症卓越中心主任理查德·帕兹杜尔博士说:“减少出血频率或防止出血事件是血友病患者疾病管理的重要组成部分。今天的批准提供了一种新的预防性治疗方法，该方法已被实验证明能显著减少血友病A患者使用因子ⅷ抑制剂后的出血事件。此外，接受hemlibra治疗的患者的生理功能也会得到改善。”

甲型血友病是一种遗传性血凝病，主要患者为男性。根据美国国立卫生研究院的数据，美国每5000名男性中就有一名患有血友病，其中约80%患有甲型血友病..血友病患者缺乏一种能产生凝血因子ⅷ的基因。患者可能会反复出血或严重出血，尤其是在关节处，这可能会导致疼痛或严重的关节损伤。一些患者会有一种叫做fviii抑制剂或抗体的免疫反应，这些患者经常间歇或预防性输注旁路制剂(bpa)来控制出血。

Hemlibra是一种新的疗法，它可以通过桥接血液中的其他因素来恢复这些患者的血液凝固。此外，hemlibra是一种预防性(预防性)治疗，可以通过每周皮下注射一次溶液来进行。

hemlibra的安全性和有效性基于两项临床试验的数据。第一项试验包括109名12岁以上的血友病A患者和109名使用fviii抑制剂的男性。

该试验的随机部分对hemlibra进行了比较，结果显示，53名以前接受过搭桥治疗的患者每年出血约2.9次，而那些没有接受预防性治疗的患者每年出血约23.3次。这表明hemlibra治疗后出血率降低了87%。此外，与未接受预防性治疗的患者相比，接受hemlibra治疗的患者的血友病相关症状(疼痛肿胀和关节痛)和身体功能(运动疼痛、行走困难)得到改善。

在第二个实验中，23名12岁以下的男性和血友病甲患者在一只手臂上接受了fviii抑制剂的测试。在试验期间，87%服用hemlibra的患者没有需要治疗的出血。

值得注意的是，hemlibra常见的副作用包括注射部位反应、头痛、关节痛等。同时，hemlibra的盒装标签上有警告字样，警告医护人员和患者在紧急治疗(活化凝血酶原复合物浓缩物)的患者出现严重血凝块(血栓性微血管病和血栓栓塞)时，在治疗出血超过24小时后，同时服用hemlibra。

美国食品和药物管理局授予hemlibra申请优先检查和突破性治疗认证的资格，hemlibra还获得了孤儿药的名称，这是为了鼓励开发治疗罕见疾病的药物。

本文参考文献:①美国食品和药物管理局官方网站，美国食品和药物管理局批准了预防某些血友病患者出血的新疗法