(健康快讯)滴眼液中活性成分可用于治疗血癌
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剑桥大学的研究人员从一种治疗眼病的液体药物中发现了一种活性成分,可以有效治疗恶性血癌,而且没有副作用。这一成果发表在19日出版的《自然通讯》上。
急性髓细胞白血病(aml)是一种非常恶性的血液肿瘤。30多年来,主要的治疗方法是化疗,但效果差,大多数患者难以治愈。在以前的研究中,剑桥大学的研究人员开发了一种基于crispr基因编辑技术的新方法。通过这种方法,他们鉴定了400多个基因作为不同亚型急性髓系白血病的治疗靶点,并发现其中一个,srpk1,对急性髓系白血病mll基因重排的生长至关重要。Srpk1参与了一个称为rna剪接的过程,该过程为rna翻译成蛋白质做准备,蛋白质是指导大多数正常细胞繁殖和生长的分子。
在新的研究中,他们发现srpk1的遗传损伤可以阻止由mll重排的aml细胞的生长。在使用SPHINX31(一种从滴眼液中提取的用于治疗视网膜新生血管形成的化合物,srpk1的抑制剂)后,由mll重排的几个aml细胞系的生长被强烈抑制,但是它对正常血液干细胞的生长没有抑制作用。
研究人员将患者的aml细胞移植到免疫功能低下的小鼠体内,并用这种化合物进行治疗。令人惊讶的是,实验小鼠的aml细胞生长受到强烈抑制,并且没有显示出明显的副作用。
项目负责人乔治·瓦西利乌博士认为,从滴眼液中提取的化合物可以抑制一个关键基因,从而在不损害健康细胞的情况下防止导致恶性血癌的关键基因的生长,有望成为治疗人类恶性白血病的一种潜在方法。(记者田)
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