（健康快讯）基因编辑技术向遗传病宣战 明年或启动临床试验

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科技日报北京12月11日电据麻省理工学院技术评论(MIT Technology Review)近日报道，生物技术公司crispr基因编辑技术最大的卖点就是将其转化为一种精确的基因疗法，用于治疗疑难杂症。其中一个，crispr治疗专家，最近说他们计划在人类身上测试这个想法，现在他们准备好了。

这家初创公司宣布，已向欧盟监管机构提交申请，希望尝试使用crispr技术对β-地中海贫血患者的血细胞进行遗传修饰，以治愈这种疾病。如果获得批准，临床试验将于明年开始。

2013年，科学家首次证实crispr技术可以用来“剪切并粘贴”人类活细胞中的遗传密码。更重要的是，crispr技术可以高通量修饰基因，而且操作简单，成本低廉。此后，这项技术作为“超级”基因疗法的潜力得到了广泛认可。此后不久，业界所谓的“三大”crispr初创公司，即由张峰创立的瑞士基因编辑治疗公司、editas Medicine和intellia Therapeutics相继成立并上市。值得一提的是，这三家公司都位于麻省理工学院附近。

虽然这些公司当初没有产品，但基因编辑技术的无限潜力吸引了无数投资者。而且，他们有自己的侧重点。Editas制药公司主要以眼疾和血液病为主，包括T细胞包括嵌合抗原受体T细胞(carts)；Intellia治疗公司主要以体内治疗(如乙肝病毒)和体外治疗(如造血干细胞移植)为主；基因编辑治疗公司主要以失明、先天性心脏病、囊性纤维化为主。

在短短的两三年时间里，这些公司迅速将crispr技术带出实验室，朝着临床试验的目标付出了巨大的努力，但都遇到了困难。埃迪塔斯制药有限公司曾经是一个领导者。原本预计是第一家在活人身上尝试基因编辑技术的公司，但今年年初宣布，不得不将一种眼疾的测试推迟到明年；Intellia还从猴子那里收集数据，这对研究crispr药物的性能非常重要。

主编圈

加油，一场追上对方甚至拼个你死我活的比赛即将开始。无论你来自哪个学校，你都可以在整个市场上取得成就，这是一个很好的创业。投资者投入真金白银，等待这个潜力无限的基因剪刀为他们收获巨额财富。而要得到钱，在人身上有认真务实的结果才是硬道理。从实验室到临床试验的路往往很长，几年就可以开始临床试验。公司的效率真的很高。看到谈了很久的基因编辑技术真的会去病人那里，真的有点激动。(记者刘霞)