（健康快讯）全球最贵基因药物即将退出市场

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Glybera是西方国家批准上市的第一种基因药物，用于治疗一种罕见的遗传病——脂蛋白脂酶缺乏症(lpld)。然而，根据麻省理工学院技术评论杂志网站最近的一份报告，这种经过25年研发难以问世的药物，由于价格高、需求不足，将很快退出市场。

开发这种药物的荷兰著名生物技术公司Uniqure在上周的一份声明中表示，欧盟为这种药物授权的上市期限将于今年10月到期，届时不会再次申请延期。

公司给出的理由是，该药的市场需求非常有限，未来几年有财力使用该药的患者数量不会显著增加。Glibera于2012年获得欧盟药监局批准，2014年上市，这是基因治疗经历了一系列挫折和安全挑战的里程碑事件。但当时的药品价格超出了人们的想象，一个疗程的价格高达100多万美元，创下了现代处方药价格的新纪录，为未来“无市场价格”的市场表现埋下了隐患。

脂蛋白脂酶缺乏症，又称为家族性高胆固醇血症，由于患者的血液不能承受任何脂肪颗粒，因此疼痛，甚至危及生命。在格利贝拉问世之前，没有针对该病的特效药，血脂浓度只能通过饮食来控制。Glibella通过腺相关病毒(aav)将产生功能性脂蛋白脂肪酶的基因传递给患者的骨骼肌。经过治疗后，胰腺炎的发病率大大降低，饮食限制可以放松，生活质量可以提高。

但由于药品价格过高，医疗保险机构对药品使用费用的报销设置了许多障碍，目前只有一名患者接受了药物治疗。

麻省理工学院生物医学创新中心专门研究欧洲药物定价机制的专家凯西·奎因(Kathy Quinn)表示，脂蛋白脂酶缺乏症患者数量并不多，每百万人中就有一人患病。另外，公众一直质疑其效用，“一百万”的定价缺乏足够的论证。“Glibera的失败并不意味着其他基因疗法也会陷入类似的困境，但这可能会引发业界对基因药物定价机制的深刻反思。”奎恩说。